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Studi precedenti hanno indicato che, nei pazienti con amiloidosi AL trattati con alte dosi di Melfalan ( Alkeran ) e trapianto autologo di cellule staminali ( HDM/SCT ), il maggiore beneficio si ottiene nei pazienti che hanno raggiunto una risposta ematologica completa ( CR ).

E' stata analizzata una serie consecutiva di 421 pazienti sottoposti a trattamento con alto dosaggio di Melfalan e a trapianto autologo di cellule staminali in un unico Centro di riferimento e sono stati confrontati gli esiti per i pazienti con e senza risposta ematologica completa.

La mortalità correlata al trattamento è stata complessivamente dell’11.4% ( 5.6% negli ultimi 5 anni ).

Attraverso l'analisi intention-to-treat, il tasso di risposta completa è stato del 34% e la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza globale medie di 2.6 e 6.3 anni, rispettivamente.

Un totale di 81 pazienti sono deceduti entro il primo anno dopo alto dosaggio di Melfalan e trapianto autologo di cellule staminali, e non sono stati valutabili per la risposta ematologica e d'organo.

Dei 340 pazienti valutabili, il 43% ha raggiunto risposta ematologica completa e il 78% di loro ha manifestato una risposta d'organo.

Per i pazienti con risposta completa, la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza globale ( valori medi ) è stata pari a 8.3 e 13.2 anni, rispettivamente.

Tra i 195 pazienti che non hanno ottenuto risposta ematologica completa, il 52% ha raggiunto una risposta d'organo, e la corrispondente sopravvivenza libera da eventi e sopravvivenza globale media è stata, rispettivamente, di 2 e 5.9 anni.

In conclusione, il trattamento con alto dosaggio di Melfalan e trapianto autologo di cellule staminali dei pazienti con amiloidosi AL, selezionati, ha portato a un alto tasso di risposta d'organo e a lunga sopravvivenza globale, anche nei pazienti che non hanno raggiunto una risposta completa. ( Xagena2011 )

Cibeira MT et al, Blood 2011; 118: 4346-4352


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